Ингибитор киназ Айвакит (авапритиниб) был одобрен для лечения взрослых с неоперабельными или метастатическими стромальными опухолями желудочно-кишечного тракта (ГИСО) с мутацией в экзоне 18 рецептора фактора роста тромбоцитов (PDGFRA), США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов объявило в четверг.
Одобрение включает GIST, несущие мутацию PDGFRA D842V, наиболее распространенную мутацию экзона 18, и знаменует собой первый раз, когда препарат специально одобрен для GIST, несущих мутацию PDGFRA экзона 18, которая встречается примерно в 10 процентах случаев GIST.
Одобрение было основано на клинических данных фазы 1 исследования NAVIGATOR с участием 43 пациентов с GIST, несущих мутацию экзона 18 PDGFRA. У 38 пациентов была мутация PDGFRA D842V. Пациенты получали 300 или 400 мг Айвакита перорально один раз в день до прогрессирования заболевания или неприемлемой токсичности. Исследователи определили, что рекомендуемая доза составляет 300 мг один раз в день. Пациенты с мутацией экзона 18 PDGFRA имели общий ответ 84%; 7 и 77 процентов пациентов имели полный и частичный ответ соответственно. Среди пациентов с мутацией PDGFRA D842V общий ответ составил 89 процентов; У 8 и 82 процентов пациентов был полный и частичный ответ соответственно. Пациенты не достигли средней продолжительности ответа; У 61 процента пациентов с мутациями экзона ответ длился шесть месяцев или дольше.
Часто сообщаемые побочные эффекты при приеме Айвакита включают отек, тошноту, усталость / астению, когнитивные нарушения, рвоту, снижение аппетита, диарею, изменение цвета волос, усиление слезотечения, боли в животе, запор, сыпь и головокружение. FDA отметило, что Айвакит может вызывать внутричерепное кровоизлияние и эффекты центральной нервной системы, включая когнитивные нарушения, головокружение, нарушения сна и настроения, нарушения речи и галлюцинации.
Источник: