Недавно одобренный препарат тепротумумаб может дать надежду взрослым с заболеванием щитовидной железы , редким и потенциально слепящим заболеванием.
Это первое лекарство, специально одобренное для лечения заболеваний щитовидной железы глаз. Препарат был одобрен во вторник Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США. Он будет продаваться под торговой маркой Tepezza.
«Это может быть лекарство, которое предлагает новый подход и смену парадигмы», — сказал доктор Рэймонд Дуглас, ведущий автор исследования, которое FDA рассмотрело при принятии окончательного решения. «В настоящее время мы используем поддерживающую терапию для людей с заболеванием щитовидной железы, но качество их жизни ухудшается из-за их симптомов.
«Тепротумумаб оказался чрезвычайно эффективным. Мы надеемся, что людям с заболеваниями щитовидной железы не придется страдать, как в прошлом. С лечением они не ослепнут. Они не будут обезображены. Они смогут даже смотреть, как их дети играют в футбол в ветреную погоду, — объяснил Дуглас. (Без лечения ветер может слишком сушить глаза.)
У людей с этим заболеванием воспаление в задней части глаза вызывает выпуклость глаз. По словам Дугласа, профессора хирургии отделения офтальмологии медицинского центра Cedars-Sinai в Лос-Анджелесе, опухоль также может сдавливать зрительный нерв, вызывая проблемы со зрением.
Заболевание щитовидной железы глаза обычно развивается у людей с гиперактивностью щитовидной железы, вызванной болезнью Грейвса . По данным Американской ассоциации щитовидной железы, заболевание может вызывать покраснение, отек и ощущение песка в глазах. Это также может вызвать сухость глаз или чрезмерное слезотечение, двоение в глазах и чувствительность к свету. Один из наиболее заметных симптомов — выпученные глаза, и может быть трудно полностью закрыть глаза.
Поскольку заболевание глазной щитовидной железы встречается редко, FDA присвоило этому препарату статус «орфанного препарата». Это означает, что компаниям предоставляются стимулы для поощрения разработки лекарств от редких заболеваний. Лекарство также было одобрено FDA для приоритетного рассмотрения, ускоренного и передового лечения, чтобы помочь производителю вывести лекарство на рынок.
Одобрение препарата было основано на результатах двух исследований, в которых приняли участие 170 человек с активным заболеванием щитовидной железы . Самым последним исследованием было клиническое испытание фазы 3, опубликованное 22 января в Медицинском журнале Новой Англии под руководством Дугласа. Это исследование включало более 80 человек с активным заболеванием щитовидной железы, которым случайным образом назначали тепротумумаб или плацебо.
Препарат вводили внутривенно один раз в неделю в течение трех недель в течение 21-недельного периода. Дуглас сказал, что на внутривенное вливание уходит около часа.
Дуглас сказал, что тепротумумаб начал действовать уже после двух доз. Через 24 недели у 83% людей, принимавших препарат, наблюдалось заметное уменьшение выпуклости глаз — более чем на 2 миллиметра — по сравнению с 10% людей, принимавших плацебо.
Общий ответ составил 78% среди тех, кто принимал препарат, по сравнению с 7% людей, принимавших плацебо. Исследование показало, что качество жизни людей, принимающих препарат, было намного выше.
Источник: